Historiquement, il n’y a jamais eu la moindre lueur d’espoir pour stopper net la maladie auto-immune du diabète de type 1 DT1. Mais maintenant, une société suédoise de biotechnologie Diamyd Médical avance avec des études cliniques à grande échelle sur un vaccin qui « reprogramme » les cellules immunitaires pour empêcher la destruction des cellules productrices d’insuline dans le pancréas.
Diamyd travaille sur ce vaccin d’immunothérapie complexe depuis deux décennies. Malgré quelques obstacles et retards antérieurs, les dernières études ont montré des résultats prometteurs.
Il s’agira notamment de la première approche de ce type basée sur médecine de précision ce qui signifie que la thérapie est personnalisée en fonction de la physiologie spécifique de chaque individu.
« Nous avons déployé de grands efforts pour concevoir ce dernier essai en collaboration avec nos partenaires de collaboration, en approfondissant les données pour nous assurer de ne pas lésiner sur les raccourcis », a déclaré Ulf Hannelius, PDG de Diamyd, à DiabetesMine. « Sans toutes les données et sans savoir comment les utiliser, nous ne serions pas là où nous en sommes aujourd’hui. »
À propos du vaccin Diamyd
Le vaccin Diamyd vise à stopper la destruction des cellules bêta productrices d’insuline qui conduisent au DT1.
L’ingrédient actif du vaccin est le GAD65 acide glutamique décarboxylase-65, une enzyme naturellement présente dans les cellules bêta du pancréas qui les aide à fonctionner correctement et à continuer de produire de l’insuline. La majorité des personnes atteintes de DT1 possèdent des auto-anticorps GAD qui ciblent cette enzyme, ce qui amène le système immunitaire à attaquer les cellules qui fabriquent l’insuline, arrêtant ainsi la production d’insuline.
Le vaccin de Diamyd complète l’enzyme GAD65, dans le but d’arrêter ce processus destructeur. Cela pourrait contrecarrer ou retarder l’apparition du DT1 en aidant les cellules bêta à continuer de produire de l’insuline.
Dans les prochains essais de phase III, les sujets seront randomisés pour recevoir soit trois injections du vaccin Diamyd, soit trois injections d’un placebo à un mois d’intervalle. Les résultats seront mesurés après 24 mois. Sur la base des données d’efficacité des essais précédents, la société est convaincue que les niveaux de peptide C seront préservés et que les participants verront des résultats d’A1C plus faibles indiquant une amélioration de la glycémie.
Quel rôle joue la médecine de précision ?
La médecine de précision est une approche plus récente du traitement et de la prévention des maladies qui se concentre sur les gènes, l’environnement ou le mode de vie des personnes afin d’adapter leur traitement à chacune d’entre elles.
Ulf Hannelius
Dans le cas de Diamyd, la médecine de précision leur permet de se concentrer sur les DT1 nouvellement diagnostiqués qui possèdent un type de gène très spécifique qui s’est avéré plus réactif à ce traitement particulier. Cela s’appelle le Haplotype HLA DR3-DQ2 , qui, selon les chercheurs, joue un rôle central dans l’immunité. Hannelius de Diamyd affirme que leurs recherches montrent que cela influence de manière significative l’effet du vaccin.
Pour les études cliniques, Diamyd est en mesure d’utiliser des tests sanguins pour détecter cet haplotype particulier, afin de déterminer si une personne est éligible à ce vaccin de médecine de précision.
« C’est la définition de la médecine de précision : apporter le bon traitement à la bonne personne au bon moment », déclare Hannelius. « Je crois que cela déterminera l’avenir du développement pharmaceutique. »
Rechercher les origines de l’entreprise
Comme indiqué, Diamyd est présent sur la scène de la recherche sur le diabète depuis plus de deux décennies, et cette ligne de recherche spécifique au TAG remonte au début des années 2000.
En 2011-2012, les résultats décevants des essais cliniques ont fait la une des journaux, ce qui a conduit les investisseurs à fuir – notamment Johnson and Johnson, qui avait autrefois soutenu le développement d’un vaccin. Mais depuis plusieurs années, Diamyd poursuit tranquillement ses recherches, avec des résultats toujours plus prometteurs.
Hannelius est devenu PDG en 2016. Et quand Medtronic acquisition de Companion Medical, une start-up de stylos à insuline intelligents en août 2020, Diamyd – en tant qu’ancien actionnaire – a bénéficié d’un paiement de plusieurs millions de dollars.
Le nom Diamyd trouve en réalité ses racines dans un lien personnel avec le diabète. C’est un mashup de « Diabetes My GAD » – « My » étant le nom de la plus jeune fille du fondateur de l’entreprise, Anders Essen-Möller, qui vit avec le DT1. Son diagnostic a été un événement charnière qui a conduit cet ingénieur biomédical à créer l’entreprise et à commencer à travailler sur un vaccin potentiel.
« Le fait que nous soyons maintenant prêts à passer au développement de phase III avec une approche de médecine de précision est très excitant et constitue une réussite fantastique de la part de l’équipe », a déclaré le PDG Hannelius. « C’est très excitant de voir que nous grandissons en tant qu’entreprise et que nous investissons dans notre propre fabrication pharmaceutique. Il y a tellement de compétences dans l’entreprise. Je suis à la fois fier et émerveillé par l’enthousiasme et par tout ce que l’équipe a accompli pour faire avancer nos programmes.
