sclérose en plaques : Face à une maladie incurable, les personnes atteintes de sclérose en plaques recherchent parfois des traitements alternatifs à risque, à mesure que leur handicap s’aggrave.
L’un de ces traitements expérimentaux est la thérapie par cellules souches hématopoïétiques (HSCT). Et cela vient avec un prix élevé.
La HSCT consiste à extraire les globules blancs de la moelle osseuse de la personne atteinte de sclérose en plaques (SEP). Ces cellules sont traitées par chimiothérapie pour leur faire oublier qu’elles sont atteintes de SP.
Ils sont ensuite réinjectés dans la personne dans l’espoir de ralentir la progression de la maladie. La HSCT a été étudiée et semble prometteuse, mais elle n’a pas encore été approuvée comme thérapie par la US Food and Drug Administration (FDA).
La promesse et l’espoir de guérison sont suffisants pour beaucoup de personnes atteintes de SP et désespérées.
En conséquence, le «tourisme par cellules souches» a considérablement augmenté au cours des quatre dernières années, selon les estimations. chercheurs de l’Ohio State University.
Le tourisme des cellules souches fournit des traitements non prouvés de cellules souches. Le programme inclut souvent des patients et des familles voyageant dans des pays autres que les États-Unis où la procédure a été pratiquée.
De plus, il y a plus de 570 cliniques offrant actuellement ces traitements non approuvés aux États-Unis.
Les critiques disent que c’est contraire à l’éthique, risqué, qu’il n’est généralement pas couvert par une assurance et qu’il coûte environ 80 000 dollars par traitement, plus les frais de voyage.
«Les médecins prennent [HSCT] processus complet – mais ce n’est pas le cas. Cela n’a pas été démontré efficacement », a expliqué le co-auteur, Jaime Imitola, directeur de la clinique de la SP progressive à l’Ohio State University. « Ils le vendent comme remède, ce qui n’est pas correct. »
Imitola a discuté avec Healthline de ce phénomène appelé «espoir thérapeutique».
«Lorsque vous combattez une maladie incurable, vous espérez que les choses vous aideront. Vous voulez un traitement. C’est une réaction naturelle, biologique et psychologique », a-t-il déclaré.
« Je pense que les thérapies cellulaires sont prometteuses », a ajouté le Dr Bruce Bebo, vice-président exécutif de la recherche à la National Multiple Sclerosis Society (NMSS). «Mais ils doivent être étudiés de manière rigoureuse et approfondie. Malheureusement, il nous faudra un peu de temps pour apprécier pleinement les promesses et les risques des cellules souches. »
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Équilibrer les risques et les avantages
Bebo a déclaré que le tourisme des cellules souches se produit parce que « les personnes atteintes de SEP n’ont pas le temps d’attendre que le processus rigoureux et approfondi ait lieu ».
Il a ajouté qu’il craignait que les personnes recherchent la technologie HSCT sans en comprendre pleinement les avantages et les risques.
Il note que les patients dépensent beaucoup d’argent pour un traitement sans efficacité prouvée. Il y a de la douleur, du temps et des conséquences financières.
« Tout le monde a sa propre tolérance pour les risques et les avantages », a déclaré Bebo.
Il suggère aux personnes atteintes de SEP d’examiner toutes les autres interventions avant d’adopter une approche expérimentale.
«Pensez à intégrer les changements de style de vie. Arrêter de fumer, manger sainement et faire de l’exercice sont autant de suggestions pour réduire les risques de progression de la maladie », a-t-il déclaré.
« S’efforcer de participer à un essai rigoureux est une bonne façon de faire », a ajouté Bebo. «Le NMSS fournit des fonds et des ressources basés sur des recherches rigoureuses et bien contrôlées. Nous formulons des recommandations sur la base de recherches solides. »
Soutenir la recherche
Le NMSS soutient actuellement 12 projets de recherche sur les cellules souches.
L’organisation a soutenu 68 études sur les cellules souches au cours des 10 dernières années. En outre, ils ont collaboré avec plus de 70 experts pour créer des lignes directrices permettant d’accélérer la recherche sur les cellules souches.
Le centre de recherche Tisch sur la sclérose en plaques de New York recrute actuellement un Essai sur les cellules souches approuvé par la FDA, mais les candidats doivent faire partie de la pratique internationale de gestion de la sclérose en plaques.
« Notre objectif est que l’essai conduise à un traitement de la SEP approuvé par la FDA et devienne un jour disponible pour les personnes atteintes de SEP dans le monde entier », a déclaré à Healthline Beth Levine, RN, directrice des essais cliniques chez Tisch.
« Nous espérons que les résultats encourageants de notre essai clinique de phase I sur les cellules souches indiquent la possibilité d’une thérapie à base de cellules souches afin de remédier aux dommages causés par la SP chez les personnes présentant un handicap établi », a-t-elle ajouté.
Tous les essais ne sont pas identiques
Le site ClinicalTrials.gov propose une liste d’essais cliniques, privés ou publics. Tous les essais situés sur ce site ne sont pas approuvés par la FDA.
Certains sont utilisés pour recruter des participants pour des essais non approuvés.
Le commissaire de la FDA, Scott Gottlieb, a qualifié ces types de procès de «mauvais acteurs».
“[The] La FDA considère la recherche sur les cellules souches différemment », a déclaré Paul S. Knoepfler, professeur au département de biologie cellulaire et d’anatomie humaine de l’Université de Californie à Davis.
Ses recherches récentes ont révélé que la FDA avait réprimé deux cliniques non approuvées, en intentant un procès en mai contre le California Stem Cell Treatment Center et la US Stem Cell, Inc.
La FDA a également envoyé deux lettres d’avertissement pendant le mandat de Gottlieb.
«À titre de comparaison, par exemple, en 2018, la FDA semblait avoir envoyé 40 lettres d’avertissement, principalement à l’intention des fabricants de cigarettes électroniques», a déclaré Knoepfler à Healthline.
La FDA a ensuite créé un processus appelé thérapie avancée par médecine régénérative pour accélérer le test d’un grand nombre de thérapies.
Le résultat d’un processus d’examen plus rapide et de peu d’autorité pourrait entraîner de nouveaux risques, car la FDA préconise des essais plus faibles avec moins de données à l’appui.
«Les procédures non approuvées enlèvent toute recherche légitime», a déclaré Knoepfler.
Knoepfler, biologiste spécialisé dans les cellules souches et survivante du cancer, propose sur son blog, TheNiche, un guide permettant de mieux comprendre le traitement expérimental à la HSCT.
« Je me rends compte qu’il est absolument nécessaire de comprendre pourquoi quelqu’un lancerait les dés », a déclaré Knoepfler. «Mais il est dans l’intérêt de tous de comprendre les risques et les avantages. Il est essentiel de signaler en temps opportun au cours d’un procès. »
En novembre 2017, le Dr Richard Burt de la Feinberg School of Medicine de la Northwestern University a reçu un avertissement de la FDA pour de nombreuses violations.
Des responsables de la FDA ont déclaré que deux des quatre décès survenus au cours d’un des procès de Burt à la HSCT n’avaient pas été signalés à temps. Des mesures correctives ont été prises par Burt dans un délai d’un mois, selon une lettre de clôture de la FDA.
Les patients qui vont prendre le risque
Dans une analyse bénéfices-risques des patients atteints de SEP en 2009, la plupart des 651 patients interrogés ont indiqué qu’ils étaient disposés à risquer leur vie pour obtenir de meilleurs résultats en matière de santé.
Nadine Shapiro a pris ce risque et n’a pas regardé en arrière.
« Je ne pouvais pas marcher il y a cinq ans », a déclaré Shapiro à Healthline. « Je n’utilise plus de fauteuil roulant, de marchette ou de canne. »
Après avoir reçu un diagnostic de sclérose en plaques en 2001, Nadine a manqué d’options 14 ans plus tard.
Son traitement de fond (DMT) ne fonctionnait plus. Les médicaments pour ses symptômes n’étaient pas efficaces. Sa fatigue et ses problèmes cognitifs l’ont forcée à prendre sa retraite.
Ayant déjà eu recours à la chimiothérapie, elle n’a eu aucun mal à s’inscrire en tant que participante à la HSCT en 2014 à Northwestern.
Shapiro a déclaré qu’on lui avait dit lors de sa première visite: «Tu marcheras à nouveau. »
Son système a été rapidement traité et son assurance a tout couvert.
«Je n’avais pas d’argent», dit-elle. « Ma seule option était l’assurance. »
Aujourd’hui, Shapiro prend une fraction de ses médicaments pour le traitement des symptômes et ne prend pas de DMT.
Le traitement n’a pas aidé ses problèmes cognitifs, mais son score d’état d’invalidité élargi est passé de 6,5 à 3,5. Shapiro est à nouveau physiquement fonctionnel.
« Si je n’avais pas eu [HSCT], Je serais toujours dans la maison de retraite. C’était parfait pour moi, une bouée de sauvetage. »Shapiro a 40 ans.
Différents systèmes, différents pays
Les traitements non prouvés gagnent en popularité dans le monde entier.
«Chaque pays est différent», a déclaré Hamza Malik, dont la soeur est en convalescence après son deuxième traitement par cellules souches. «La Russie n’inclut pas les membres de la famille. Le Mexique le fait, mais vous déplace de l’hôpital à l’appartement.
La soeur de Malik, Sanaa, vit à Dubaï, dans les Émirats arabes unis.
Depuis son diagnostic de SEP, elle a régulièrement décliné. Il n’ya pas d’accès aux DMT dans son pays. Elle a besoin d’une thérapie physique, mais il n’y a que deux thérapeutes dans tout le pays. Et leur coût représente plus de 200% de celui des États-Unis.
Après avoir étudié à l’Université Johns Hopkins, Malik est devenu citoyen américain. Sa soeur vit de l’autre côté du monde. Sanaa a tout essayé en ajustant les facteurs de risque modifiables, le régime alimentaire et le yoga. Jusqu’à présent, rien n’a fonctionné.
En 2011, la famille a mis en commun 40 000 dollars pour essayer un traitement expérimental des cellules souches en Allemagne.
« C’était une arnaque », a déclaré Malik à Healthline.
Aujourd’hui, Sanaa est dans sa chambre à Dubaï en train de dormir.
«Elle est très faible», a déclaré Malik. « Son système immunitaire est en cours de reconstruction. »
Sanaa s’attend à être dans cet état pendant environ un mois et pourrait voir quelques changements.
«Ses chances de changement sont faibles mais valent la peine», a déclaré Malik.
Son traitement le plus récent a eu lieu en Russie et a coûté environ 70 000 dollars.
Malik a ouvert une boutique de fitness en ligne, TheFitState.com, dans le but de collecter des fonds pour les traitements de sa sœur.
«Priez pour Sanaa», demanda Malik. « S’il vous plaît, priez pour Sanaa. »
Note de la rédaction: Caroline Craven est une experte patiente atteinte de SP. Son blog primé est GirlwithMS.com, et on peut la trouver sur Gazouillement.
