La nouvelle protéine associée à une molécule de graisse pourrait être particulièrement efficace dans la lutte contre le cancer du cerveau.

Partager sur Pinterest
Getty Images

Détruire les cellules cancéreuses sans nuire aux tissus sains.

C’est l’objectif du traitement du cancer.

Des traitements tels que la chimiothérapie et la radiothérapie, bien qu'efficaces, peuvent provoquer de graves effets secondaires.

Dans le cas de cancers agressifs et récurrents, ces traitements doivent parfois être limités.

Mais un nanomédecine unique en son genre, le BXQ-350, pourrait un jour prendre le relais.

Le traitement expérimental du cancer par Bexion Pharmaceuticals est fabriqué à partir d'une protéine lysosomale humaine, produite synthétiquement, appelée Saposine C.

Cette protéine est combinée à des nanobulles d’une molécule adipeuse appelée phospholipide dioléoylphosphatidylsérine. Le nouvel agent est capable de détecter et de tuer les cellules cancéreuses sans détruire les tissus sains.

Étant donné que les nanoparticules graisseuses peuvent pénétrer dans la barrière hémato-encéphalique, cet agent peut être particulièrement utile dans le traitement du glioblastome et d'autres tumeurs cérébrales cancéreuses.

L'agent a été découvert par Xiaoyang Qi, PhD, chercheur en génétique à la faculté de médecine de l'Université de Cincinnati.

Pourquoi les chercheurs sont excités

Les résultats de l'étude de phase 1 à doses progressives ont été présentés à la réunion annuelle de l'American Society of Clinical Oncology en juin.

L'essai comprenait 17 patients atteints de tumeurs solides avancées et de tumeurs cérébrales.

Six patients ont montré des signes de stabilité de la maladie après 113 jours.

L'un d'entre eux était un patient atteint d'un gliome de haut grade dont la maladie semblait stable pendant plus de 19 mois.

Un septième patient atteint d'un cancer de l'appendice a présenté une réponse partielle.

Aucun effet secondaire ni événement indésirable significatif n'a été observé. Et il n’y avait pas de toxicité limitant la dose.

Le Dr Vinay Puduvalli est directeur de la division de neuro-oncologie au Comprehensive Cancer Center du Ohio State University. Il est l’un des nombreux enquêteurs travaillant sur le procès.

Puduvalli, qui n'a aucun intérêt financier dans Bexion Pharmaceuticals, a déclaré à Healthline que le BXQ-350 est un moyen unique et excitant de traiter les tumeurs.

«Nous avons signalé que l’effet indésirable le plus courant était la fatigue transitoire. Il y avait quelques cas de pression artérielle modérément élevée. C'est vraiment tout ce qui a été évoqué dans cet ensemble de traitements. Il y avait quelques autres choses bénignes, mais on ne sait pas si elles étaient dues au traitement ou à la tumeur », a-t-il expliqué.

«Avoir un médicament capable de traverser la barrière hémato-encéphalique permet facilement une bonne pénétrance, une meilleure efficacité et des qualités favorables. Il est toujours encourageant de voir quelqu'un bien réussir et avoir une bonne réponse, mais nous devons faire attention à ne pas le projeter dans un cadre plus vaste. Il est trop tôt dans l’évaluation pour faire de plus grandes prévisions », a-t-il averti.

Les essais cliniques sont en cours

Le procès passe maintenant à la phase 1B.

Le Centre complet de cancérologie de l’Université d’État d’Ohio, ainsi que le Centre Barrett de l’Université de Cincinnati, le Centre du cancer Markey de l’Université du Kentucky et le Centre de cancérologie de l’Université du Nouveau-Mexique devraient inscrire environ 40 patients.

Les chercheurs recrutent des personnes atteintes de tumeurs malignes du cerveau et de tumeurs cancéreuses solides avancées qui n’ont pas répondu aux autres traitements.

Puduvalli a déclaré que les patients entrant dans l'essai devaient déjà avoir reçu les traitements standard.

«Presque tous doivent être traités d'abord avec une radiothérapie et une chimiothérapie avant d'entrer dans l'étude. Une autre exigence est que la tumeur ait grossi depuis le traitement initial et devrait être prouvée par IRM ou par chirurgie », a-t-il déclaré.

Le BXQ-350 est administré par voie intraveineuse en milieu ambulatoire. Le médicament est administré de manière intensive pendant le premier mois et une fois par mois après.

Puduvalli a expliqué que la phase 1 consiste à trouver la dose correcte. Pour passer à la phase 2, l’objectif est de voir si la dose qu’ils ont identifiée comme étant sûre est suffisante pour réduire la tumeur, repousser la croissance de la tumeur, voire augmenter la durée de survie.

«Pour le test initial, nous faisons deux classes de patients. L'un est le glioblastome de grade 4. L'autre catégorie comprend toutes les tumeurs solides telles que les poumons, le sein ou le pancréas afin de déterminer s'il existe également une activité. Dans le cadre de l’essai, nous examinons également l’épendymome. Ce sont des tumeurs très rares, il n’ya donc pas de traitement standard. Nous cherchons à savoir si ces patients sont candidats à des essais comme celui-ci. Cela aidera à obtenir les patients tôt et à préparer le terrain pour les essais futurs », a déclaré Puduvalli.

Une fois la phase 2 terminée, les chercheurs peuvent passer à la phase 3, au cours de laquelle l'efficacité et la sécurité seront comparées au traitement standard.

«Il est difficile de prédire combien de temps cela prendra. Il y a beaucoup d’enthousiasme qui pousse les gens à venir dans les centres. Plus tôt nous aurons des patients dans l’étude, plus vite nous aurons les résultats. Cependant, cela ne va pas arriver dans les prochains mois ou l’année prochaine. Cela peut prendre plus de temps », a poursuivi Puduvalli.

Aider avec d'autres traitements

Le Dr Jose Carrillo est neuro-oncologue et professeur agrégé de neurologie à l’Institut John Wayne contre le cancer du Providence Saint John’s Health Center en Californie. Il est spécialisé dans le diagnostic et le traitement des tumeurs cérébrales, y compris le glioblastome.

Carrillo, qui n’a pas participé à l’étude, a déclaré à Healthline que le BXQ-350 était très prometteur.

«Selon moi, le BXQ-350 pourrait être complémentaire au traitement immunitaire. Tous deux utilisent les mécanismes internes de l’organisme pour traiter les substances étrangères. Je ne pense pas qu’ils puissent être complètement placés dans des boîtes séparées. Ils ont en fait des similitudes potentielles », a-t-il déclaré.

Carrillo a également noté que le BXQ-350 pourrait remplacer la chimiothérapie et la radiothérapie, mais il est trop tôt pour le savoir.

«Plus les tumeurs récidivent, plus elles sont résistantes. Après une seule étude sur 17 patients, il est difficile d’extrapoler à une large population. Ces patients étaient très lourdement prétraités. Dans le contexte d'un traitement intensif, obtenir un taux de réponse à ce stade est prometteur. Mais je pense qu'il serait un peu naïf de ma part d'être neuro-oncologue de dire que cela pourrait remplacer beaucoup d'autres traitements », a-t-il déclaré.

«Le glioblastome est un cancer très agressif – et incurable. C’est le même type que les sénateurs McCain et Kennedy. Ces personnes ont les moyens d’obtenir les meilleurs traitements et soins et elles succombent toujours. La survie médiane de ce cancer à partir du diagnostic est d'environ 16 mois. De nombreux facteurs entrent dans ce chiffre, mais sa durée de vie est encore très courte », a poursuivi Carrillo.

Il pense que le BXQ-350 pourrait peut-être aider à optimiser une combinaison de traitements.

«Le fait que les effets secondaires et les effets indésirables soient très légers signifie qu'il peut probablement être associé à d'autres traitements pour voir si nous pouvons utiliser plusieurs traitements pour obtenir de meilleurs résultats», a expliqué Carrillo.

Importance des essais cliniques

Carrillo a déclaré qu’il était important que les gens soient au courant des nouveaux traitements prometteurs dans les pipelines.

"Mais je ne veux pas exagérer [to make it seem like] C’est un traitement facilement disponible maintenant, autre que dans le cadre d’essais cliniques », at-il déclaré.

Il souhaite toutefois promouvoir la connaissance des essais cliniques en général.

"C’est ce qui motive notre compréhension et les progrès de la science", at-il ajouté.

Carrillo a déclaré que beaucoup de gens pensent que les essais cliniques sont un supplément ou ne pensent pas du tout à eux. Il pense que les essais cliniques devraient faire partie des soins standard pour le cancer du cerveau en phase terminale et d’autres cancers pour lesquels il n’existe aucun traitement de qualité ni traitement curatif.

«Sinon, si tout le monde respecte les normes de soins, le domaine n’avancera jamais. Ces essais cliniques sont très étroitement surveillés et réalisés dans un environnement sûr. Les patients peuvent potentiellement obtenir un traitement prometteur et font quelque chose pour les personnes qui auront un glioblastome ou d’autres cancers à l’avenir. C’est une chose altruiste pour les personnes atteintes de cancer, a-t-il déclaré.

Carrillo exhorte les patients atteints de cancer à demander à leur oncologue des informations sur les essais cliniques et à rechercher des informations sur Clinicaltrials.gov.