Une forme d’insuffisance cardiaque peut être plus courante que prévu. Et il n’ya pas de traitement pour cela.
Mais un médicament existant vient de franchir une étape critique et pourrait bientôt être approuvé pour traiter cette maladie négligée.
En moyenne, les personnes vivent trois à cinq ans après avoir reçu un diagnostic de cardiomyopathie amyloïde transthyrétine, ou ATTR-CM.
C’est une maladie rare dans laquelle certaines protéines s’accumulent progressivement dans les tissus cardiaques, ce qui rend plus difficile pour le cœur de pomper le sang vers le reste du corps.
Cela peut éventuellement conduire à une insuffisance cardiaque.
Cependant, dans un essai clinique dont les résultats ont été publiés la semaine dernière, un médicament appelé tafamidis a atténué certains des pires effets de l’ATTR-CM.
Les chercheurs ont indiqué que les risques de décès étaient réduits de 30%, ceux d’hospitalisation d’origine cardiaque de 32% et que la qualité de vie diminuait moins rapidement chez les personnes ayant reçu le médicament que chez celles ayant reçu un placebo.
«C’est un ensemble de découvertes fascinantes, c’est vraiment une science révolutionnaire», a déclaré le Dr Clyde Yancy, chef du département de cardiologie à la Feinberg School of Medicine de Chicago de l’Université Northwestern, à Healthline. “L’impact sur les patients est incertain, car il ne s’agit pas d’une maladie très répandue, mais de conséquences graves.”
Selon M. Yancy, le plus important, c’est que c’est un pas en avant dans le traitement d’une maladie considérée comme irrécupérable.
«Même si le nombre de patients est limité, il pourrait atteindre un grand nombre de patients plus tard», a-t-il déclaré.
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Qu’est-ce que ATTR-CM?
Selon une estimation de 2017, le pourcentage de personnes aux États-Unis qui ont ATTR-CM à 0,001%. Le pourcentage est légèrement plus élevé chez les hommes de plus de 60 ans.
Avec cette maladie, une protéine appelée transthyrétine se défait, se rend au cœur et s’agglomère en dépôts.
Ce dénouement et cette accumulation peuvent être héréditaires ou causés par le vieillissement.
Ces dépôts amyloïdes se développent et interfèrent finalement avec la fonction cardiaque.
Mais tafamidis a été trouvé pour empêcher ces protéines de se séparer et de s’accumuler dans le cœur.
Le Dr Mathew Maurer, un cardiologue de l’Université de Columbia qui a travaillé sur les essais cliniques, l’a administré par voie orale, a déclaré à Healthline. Il dit qu’il ne sait pas ce que le médicament pourrait coûter.
Maurer pensait que les nouvelles technologies seraient capables d’attraper ATTR-CM plus tôt, ce qui pourrait révéler que la maladie n’est peut-être pas aussi rare qu’elle le pense actuellement.
Cette estimation de 2017, par exemple, a mis en évidence que la fréquence de la maladie est sous-estimée et, en partie à cause du vieillissement de la population, en augmentation probable.
Maurer pense également que la maladie est sous-diagnostiquée. C’est probable, du moins en partie, parce que le diagnostic avait déjà nécessité une biopsie. Maintenant, la maladie peut être détectée avec une imagerie non invasive, dit-il.
Une nouvelle urgence
Cette augmentation de la fréquence a rendu de plus en plus urgente la recherche de médicaments – et un marché plus vaste pour les fabricants de médicaments dans lesquels s’introduire.
Outre les tafamidis, d’autres nouveaux médicaments visent avant tout à limiter la production de protéines de l’organisme.
Yancy indique que patisiran et inotersen sont deux médicaments à l’essai qui fonctionnent de cette façon.
«Les nouveaux médicaments en cours de développement empêchent l’apposition permanente de la protéine sur le cœur ou leur échappent», a-t-il déclaré. Cette approche «n’est pas simplement une avancée pour la cardiomyopathie amyloïde, c’est une toute nouvelle façon de traiter les maladies».
Les dépôts amyloïdes comme ceux qui s’accumulent dans le cœur sous ATTR-CM s’accumulent dans le cerveau dans la maladie d’Alzheimer et la sclérose en plaques.
Des médicaments comme ceux-ci pourraient un jour pouvoir traiter ces conditions.
“Cela reflète vraiment un nouvel horizon, certains pourraient même dire une nouvelle frontière”, a déclaré Yancy. “Cette science est maintenant suffisamment robuste pour pouvoir être utilisée pour d’autres maladies où les protéines s’accumulent.”
