Diamyd : Progresser sur un vaccin contre le diabète de type 1
Image via Diamyd
Historiquement, il n’y a même jamais eu une lueur d’espoir pour arrêter la maladie auto-immune du diabète de type 1 (DT1) dans son élan. Mais maintenant, la société de biotechnologie suédoise va de l’avant avec des études cliniques à grande échelle sur un vaccin qui travaille à «reprogrammer» les cellules immunitaires pour empêcher la destruction des cellules productrices d’insuline dans le pancréas.
Diamyd travaille sur ce vaccin d’immunothérapie complexe depuis deux décennies. Malgré quelques obstacles sur la route et des retards, les dernières études ont montré des résultats prometteurs.
Leur lancement est prévu en 2021, sur 50 sites en Europe et aux États-Unis. L’étude comprendra environ 330 enfants et jeunes adultes (âgés de 12 à 28 ans) ayant récemment reçu un diagnostic de DT1.
Il s’agira notamment de la première approche du genre basée sur, ce qui signifie que la thérapie est personnalisée en fonction de la physiologie spécifique des individus.
«Nous avons déployé de grands efforts pour concevoir ce dernier essai avec nos partenaires de collaboration, en approfondissant les données pour nous assurer de ne pas couper les coins ronds», a déclaré Ulf Hannelius, PDG de Diamyd, à DiabetesMine. «Sans toutes les données et sans savoir comment les utiliser, nous ne serions pas là où nous en sommes aujourd’hui.»
À propos du vaccin Diamyd
Le vaccin Diamyd vise à arrêter la destruction des cellules bêta productrices d’insuline qui conduisent au DT1.
L’ingrédient actif du vaccin est le GAD65 (), une enzyme qui se produit naturellement dans les cellules bêta pancréatiques qui les aide à fonctionner correctement et à continuer à produire de l’insuline. La majorité des personnes atteintes de DT1 ciblent cette enzyme, ce qui conduit le système immunitaire à attaquer les cellules qui fabriquent l’insuline, arrêtant ainsi la production d’insuline.
Le vaccin de Diamyd complète l’enzyme GAD65, visant à arrêter ce processus destructeur. Il pourrait contrecarrer ou retarder l’apparition du DT1 en aidant les cellules bêta à continuer à produire de l’insuline.
Auparavant, le vaccin Diamyd était injecté directement dans les ganglions lymphatiques d’enfants et de jeunes adultes (âgés de 12 à 24 ans) qui avaient reçu un diagnostic de DT1 au cours des 6 derniers mois. Ils ont reçu trois ou quatre injections sur une période de 15 mois. Les résultats ont montré un «effet significatif sur la rétention du peptide C», ce qui signifie qu’il a préservé ou amélioré la sécrétion d’insuline dans le corps.
Dans les prochains essais de phase III, les sujets seront randomisés pour recevoir soit trois injections du vaccin Diamyd, soit trois injections d’un placebo à un mois d’intervalle. Les résultats seront mesurés après 24 mois. Sur la base des données d’efficacité des essais précédents, la société est convaincue que les niveaux de peptide C seront préservés et que les participants verront une baisse (indiquant une amélioration de la glycémie).
Cela éviterait-il le diabète pour tout le monde?
Non, ce ne serait pas le cas. Mais c’est un début pour en apprendre davantage sur ce qui conduit au DT1 et sur la façon de le retarder, et pourrait contenir des indices majeurs pour empêcher la maladie auto-immune de se développer plus tard, dit Hannelius.
À l’heure actuelle, Diamyd concentre ses recherches sur les jeunes qui ont reçu un diagnostic de DT1 au cours des 6 derniers mois.
Mais Diamyd travaille également sur un vaccin spécialement conçu pour les personnes atteintes, ainsi qu’un comprimé oral appelé Remygen qui pourrait stimuler la croissance et la fonction des cellules bêta productrices d’insuline dans le DT1 auto-immun et dans le diabète de type 2.
Comment joue la médecine de précision?
La médecine de précision est une nouvelle approche pour le traitement et la prévention des maladies qui se concentre sur les gènes, l’environnement ou le mode de vie des personnes afin d’adapter leur traitement à eux individuellement.
Dans le cas de Diamyd, la médecine de précision leur permet de se concentrer sur les DT1 nouvellement diagnostiqués qui ont un type de gène très spécifique qui s’est avéré plus réactif à ce traitement particulier. Ça s’appelle le , qui, selon les chercheurs, joue un rôle central dans l’immunité. Hannelius de Diamyd dit que leurs recherches montrent que cela influence considérablement l’effet du vaccin.
Pour les études cliniques, Diamyd est en mesure d’utiliser des tests sanguins pour détecter cet haplotype particulier, afin de déterminer si quelqu’un est éligible à ce vaccin de médecine de précision.
«C’est la définition de la médecine de précision, apporter le bon traitement à la bonne personne au bon moment», déclare Hannelius. «Je pense que cela sera le moteur de l’avenir du développement pharmaceutique.»
Origines des entreprises de recherche
Comme indiqué, Diamyd est sur la scène de la recherche sur le diabète depuis plus de deux décennies, et cette ligne de recherche spécifique au GAD remonte au début des années 2000.
En 2011-12, des gros titres ont fait état de résultats d’essais cliniques décevants qui ont conduit les investisseurs à fuir – y compris Johnson et Johnson, qui avaient autrefois soutenu le développement du vaccin. Mais depuis plusieurs années, Diamyd poursuit tranquillement ses recherches, les résultats continuant à paraître de plus en plus prometteurs.
Hannelius est devenu PDG en 2016. Et lorsque Medtronic en août 2020, Diamyd – en tant qu’ancien actionnaire – a bénéficié d’un paiement de plusieurs millions de dollars.
Le nom Diamyd a en fait ses racines dans un lien personnel avec le diabète. C’est un mashup de «Diabetes My GAD» – «My» étant le nom de la plus jeune fille du fondateur de l’entreprise, Anders Essen-Möller, qui vit avec le DT1. Son diagnostic a été un événement charnière qui a conduit cet ingénieur biomédical à créer l’entreprise et à commencer à travailler sur un vaccin potentiel.
«Le fait que nous soyons maintenant prêts à entrer dans le développement de phase III avec une approche de médecine de précision est très excitant et une réalisation fantastique de la part de l’équipe», a déclaré le PDG Hannelius. «C’est très excitant de voir que nous grandissons en tant qu’entreprise et investissons dans notre propre fabrication pharmaceutique. Il y a tellement de compétences dans l’entreprise. Je suis à la fois fier et étonné de l’enthousiasme et de tout ce que l’équipe a accompli pour faire progresser nos programmes.