De nouvelles recherches donnent à la communauté du DT1 de nombreuses raisons d’être optimistes. Getty Images
- Une nouvelle étude de recherche en Allemagne montre que le dépistage du diabète de type 1 DT1 chez les enfants d’âge préscolaire est utile et adaptable à la population générale.
- S’il est mené à grande échelle, ce type de dépistage pourrait réduire considérablement la probabilité d’acidocétose diabétique ACD chez les enfants, une complication dangereuse du DT1.
- Une autre étude a montré que le traitement d’immunothérapie Teplizumab réduisait de 59 % les nouveaux diagnostics de DT1 chez les enfants et les adultes à risque., et il peut retarder l’apparition de la maladie jusqu’à 2 ans.
De grandes questions se posent souvent lorsque les enfants reçoivent un diagnostic de diabète de type 1 : Pourquoi personne n’a-t-il fait un pré-dépistage ? Aurait-on pu faire quelque chose à l’avance pour éviter l’hyperglycémie dangereuse qui marque l’apparition de cette maladie ?
Historiquement, il n’y a pas eu de méthode fiable de dépistage avancé qui pourrait détecter ou éventuellement prévenir cette maladie auto-immune.
Il y a peut-être maintenant de l’espoir à l’horizon.
UNE publié le 28 janvier dans la revue JAMA est le premier à explorer et à publier des résultats sur le dépistage du diabète de type 1 chez les enfants d’âge préscolaire.
Les résultats montrent que ce type de pré-dépistage par les médecins de soins primaires est possible à plus grande échelle pour la population générale, signalant une opportunité non seulement pour les familles de jeunes enfants mais aussi pour les adultes d’être finalement informés à l’avance qu’ils sont à risque de développer – souvent le début dramatique d’un diagnostic.
Le programme de 4 ans, baptisé « Fr1da », comprenait plus de 90 000 enfants âgés de 2 à 5 ans. Ils ont été examinés par des médecins de premier recours en Bavière, en Allemagne. Plus de 600 pédiatres ont mis en place des dépistages dans leurs examens de routine du bébé en bonne santé.
« Le message est que, s’il est bien fait, le dépistage des auto-anticorps des îlots de Langerhans permettra d’identifier la majorité des enfants qui développeront un diabète de type 1 », a déclaré le Dr Anette-Gabriele Ziegler, auteur principal de l’étude et directeur de l’Institut de recherche sur le diabète en Allemagne. .
« Le dépistage doit être bon marché, facile et fiable. Je pense que nous avons un plan pour le faire qui peut être adapté aux pratiques dans différents pays et états », a déclaré Ziegler.
Ceci, combiné à d’autres résultats de recherche récents selon lesquels un nouveau médicament pourrait retarder l’apparition de la maladie de plusieurs années, donne à la communauté du diabète de nombreuses raisons d’être optimiste sur le sujet de la détection précoce du DT1.
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Prévenir ou réduire l’ACD
Plus précisément, l’étude allemande a révélé que 31 pour cent des enfants dépistés étaient identifiés comme « à haut risque » de développer le DT1 en raison de la présence de deux clés ou plus, qui indiquent une probabilité de diabète.
Environ 25 pour cent de ces 280 enfants ont développé le type 1.
Fait intéressant, seuls deux des enfants à haut risque de l’étude qui ont développé le DT1 ont développé une ACD au moment de leur diagnostic – un taux faible par rapport à .
Imaginez les possibilités si un dépistage précoce signalait un DT1 potentiel et, par conséquent, la famille ou le patient pourrait être au courant et à l’affût des symptômes.
Ces symptômes peuvent inclure des choses comme une soif extrême, des mictions fréquentes, une perte de poids rapide et des vomissements. Ils sont souvent négligés ou confondus avec d’autres affections jusqu’à ce que le patient soit transporté d’urgence à l’hôpital avec une ACD.
« Je pense que nous avons montré qu’un programme de dépistage peut atteindre un taux d’ACD inférieur à 5%, et je m’attends à ce qu’avec plus d’expérience et de sensibilisation, les prestataires de soins de santé primaires puissent systématiquement le ramener à un tel niveau », a déclaré Ziegler.
Cependant, elle a quelques mots d’avertissement.
« Le dépistage diminuera mais n’empêchera pas complètement l’ACD. Outre les cas qui ne sont pas pris en compte parce qu’ils sont trop jeunes ou qu’ils ont une évolution très rapide vers une maladie clinique, il existe également des familles qui ne changeront pas leur comportement lorsque leur enfant recevra un pré-diagnostic », a déclaré Ziegler.
Le pré-dépistage est-il utile à tous les âges ?
L’étude Fr1da a des implications pour tous les âges, dit Ziegler, même si les conditions les plus favorables pour la détection des auto-anticorps DT1 sont généralement pendant les années préscolaires.
Le dépistage des nourrissons de moins de 2 ans peut être très difficile, note-t-elle. Et étendre aux tests une population plus âgée augmenterait certainement le coût et la portée de toute infrastructure de dépistage.
« Pour détecter tous les cas, les enfants devront être testés à plusieurs reprises, mais cela augmentera considérablement le coût », a déclaré Ziegler à DiabetesMine par e-mail.
«Nous avons une étude Fr1da Plus en cours où les enfants sont également testés à l’âge de 9 ans, pour nous aider à en savoir plus sur l’impact potentiel des tests ultérieurs. Une autre possibilité est que les enfants présentant un risque génétique accru, comme des antécédents familiaux de la maladie, soient testés à plusieurs reprises », a-t-elle déclaré.
Ziegler dit que toute politique de présélection qui se matérialisera éventuellement devrait être associée à des soins et à des conseils pour les familles pré-diagnostiquées.
Elle dit que sa clinique cherche comment mettre en place cette infrastructure pour soutenir ce type de dépistage.
Les prochaines étapes consistent à évaluer les données sur les coûts et à compiler des estimations sur le nombre de cas de DT1 qui pourraient être détectés ou manqués, des facteurs clés pour faire avancer toute discussion ou mise en œuvre de politiques.
Elle souligne également qu’un élément important de tout protocole de dépistage soulignerait que le premier dépistage d’auto-anticorps a lieu localement afin qu’une famille n’ait pas besoin de voyager loin pour faire le test.
Ziegler et ses co-chercheurs travaillent avec des économistes de la santé pour évaluer ce que pourrait coûter une présélection.
La FRDJ et la Helmsley Charitable Trust participent également à ce travail.
Pendant ce temps, des recherches connexes sont en cours pour aborder de nombreuses questions sans réponse.
Une étude appelée Fr1dolin est en cours en Basse-Saxe, en Allemagne, et une autre appelée ASK est en cours dans le Colorado.
Ziegler dit qu’elle est au courant d’autres efforts dans les États et les pays du monde entier, explorant les problèmes liés au dépistage du DT1.
« En fin de compte, la rentabilité ne sera garantie que si nous pouvons retarder ou prévenir complètement la maladie clinique », a-t-elle déclaré.
« Nous avons donc plus qu’espoir qu’en travaillant ensemble, nous aurons un programme de dépistage généralisé et rentable qui réduira l’ACD et le nombre de cas de diabète de type 1 clinique. »
Après la présélection : une nouvelle étape passionnante
En supposant que le dépistage du DT1 puisse être mis en place plus largement, la prochaine grande question après avoir obtenu un résultat signalant un éventuel diagnostic de DT1 est, et maintenant ?
L’été dernier nous a donné une réponse potentiellement révolutionnaire à cette question, avec les résultats d’un consortium de prévention de type 1 dévoilés lors de la conférence des sessions scientifiques de l’American Diabetes Association ADA en juin 2019.
Le , publié dans le New England Journal of Medicine, a montré qu’une approche thérapeutique est possible en utilisant un médicament alors en cours d’investigation appelé .
La recherche, bien que petite avec seulement 76 participants, a révélé qu’une dose unique de 14 jours de ce traitement d’immunothérapie réduisait le diagnostic de DT1 chez les enfants et les adultes à risque de 59% par rapport à l’effet du placebo.
De manière significative, il a retardé ce diagnostic jusqu’à 2 ans en permettant de prolonger la sécrétion d’insuline des patients.
Un deuxième essai impliquant le médicament, qui est généralement utilisé pour prévenir le rejet de greffe de rein, a également montré des effets positifs similaires.
Une faible dose a été administrée aux T1 nouvellement diagnostiqués, montrant une préservation de la production d’insuline et des tendances à la baisse de la glycémie jusqu’à deux ans par rapport à ce qui pourrait autrement être observé pour les DT1 nouvellement diagnostiqués.
Couplés à l’étude Fr1da de Ziegler, ce sont des résultats prometteurs en ce qui concerne la détection précoce des effets du diagnostic de DT1.
« C’est passionnant d’avoir une confluence de ces choses », a déclaré le Dr Michael Haller de l’Université de Floride, auteur principal de l’étude et président de l’étude ATG de TrialNet.
En ce qui concerne le composé ATG utilisé dans l’étude, Haller dit qu’il n’est actuellement approuvé que par la Food and Drug Administration FDA à des fins de rejet de greffe de rein, et non pour le traitement du diabète de type 1.
Pourtant, après que ses recherches utilisant l’ATG dans un cadre clinique ont montré le retard de l’apparition du DT1, Haller dit qu’il est plus à l’aise avec le processus de traitement. À ce jour, les assureurs ont payé pour les traitements.
Le teplizumab, en revanche, a été reçu de la FDA à l’automne dernier pour la prévention ou le retard du diabète de type 1 chez les personnes à risque.
Cette désignation signifie que le médicament, fabriqué par la société biopharmaceutique du New Jersey Provention Bio, peut franchir plus rapidement le processus réglementaire pour arriver sur le marché.
La société prévoit de terminer son dépôt auprès de la FDA d’ici la fin de l’année.
Pourquoi est-ce important?
Bien que les tests précoces et les médicaments d’intervention n’arrêtent pas complètement le type 1 ni même n’empêchent pas tous les cas de DKA, ils pourraient épargner à de nombreuses personnes la douleur et la souffrance et potentiellement prévenir des décès.
En d’autres termes, cela compte énormément pour le nombre croissant de personnes touchées par le DT1.
Demandez à n’importe quel parent d’un enfant déjà diagnostiqué qui est entré en ACD ou qui est tombé gravement malade à cause de l’hyperglycémie menant à son diagnostic.
Demandez aux proches de ceux qui n’ont pas été diagnostiqués à temps mais qui sont tombés dans une DKA extrême et ne sont pas passés de l’autre côté.
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« Étant donné que l’ACD au moment du diagnostic se produit toujours et peut être fatale, informer ces familles au moins que leur enfant risque de développer le type 1 est susceptible de sauver des vies », a déclaré Jeff Hitchcock, fondateur et président de l’Ohio. de l’association, dont la fille a été diagnostiquée à l’âge de 24 mois.
« La science montre également que les enfants qui commencent le traitement avant l’ACD ont plus de facilité à atteindre leurs objectifs métaboliques que les enfants qui étaient sous DKA, ce qui signifie que l’identification précoce du risque, même si le DT1 ne peut être évité, peut avoir un impact positif à vie », a-t-il déclaré.
Tom Karlya de New York, un autre D-Dad et avocat dont le fils et la fille adultes ont tous deux été diagnostiqués alors qu’ils étaient enfants, voit également le potentiel ici.
Il y a des années, Karlya a été le fer de lance d’un « » visant à sensibiliser au type 1 et à l’ACD dans les écoles et les communautés.
Il a aidé à pousser en Caroline du Nord, qui encourage les pédiatres à enseigner les symptômes du DT1 aux familles d’enfants âgés de 1 à 6 ans.
« Tout cela a un effet boule de neige », a déclaré Karlya. « Cette recherche mène à d’autres études, et qui mène à l’éducation et à la sensibilisation au sein de la communauté et des cabinets de pédiatres. Imaginez que vous alliez faire tester votre taux de cholestérol, et lorsqu’ils vous posent des questions sur un lien familial avec le DT1, ils font un autre test de dépistage. Cela pourrait être une première étape pour que cela fasse partie de la langue. »
« Le problème avec la recherche, c’est qu’elle n’ouvre pas seulement une porte, elle ouvre un couloir de portes. Vous commencez avec une lampe à épingles, qui se transforme en lampe de poche, en phare, en projecteur… et puis en zénith », a ajouté Karlya.
Pourtant, la question du pré-dépistage n’est pas simple pour certaines familles, qui peuvent craindre qu’un résultat positif puisse causer des dommages émotionnels s’il n’y a rien à faire pour empêcher le diagnostic imminent de DT1.
C’est quelque chose que chaque famille doit affronter et décider par elle-même.
En attendant, avant que ces recherches ne se concrétisent en un dépistage et un traitement possibles, nous apprécions les ressources qui existent pour aider les familles et le grand public à reconnaître les symptômes du DT1 et les complications potentiellement dangereuses de l’ACD, notamment :
- Au-delà du type 1. Obtenez des documents et des guides d’informations à partir de leur . De plus, consultez.
- FRDJ. comprend du matériel pour les tout-petits, les écoliers, les adolescents et les adultes.