bonvenon Informo pri sano Ĉi tiuj eksperimentaj traktadoj helpis redukti kolesterolon dum 6 monatoj...

Ĉi tiuj eksperimentaj traktadoj helpis malaltigi kolesterolon dum 6 monatoj ĝis jaro

32

Preskaŭ du el kvin usonaj plenkreskuloj havas altan kolesterolon, laŭ la Centroj por Malsana Kontrolo kaj Antaŭzorgo, kiu pliigas ilian riskon de kormalsano kaj apopleksio.

Ĉi tiuj eksperimentaj traktadoj helpis malaltigi kolesterolon dum 6 monatoj ĝis jaro

  • Du eksperimentaj traktadoj montras promeson por homoj genetike predispoziciitaj al alta kolesterolo.
  • Unu traktado uzas la CRISPR-genan redaktan sistemon por fari etan ŝanĝon al geno implikita en la produktado de LDL (aŭ "malbona") kolesterolo.
  • Dua studo blokas la produktadon de mesaĝa RNA implikita en la produktado de lipoproteino (a).

Multaj faktoroj povas konduki al alta kolesterolo, inkluzive de sanaj kondiĉoj kiel ekzemple obezeco kaj tipo 2 diabeto, same kiel fumado, dieto alta en saturita graso kaj trans graso, kaj regula fizika aktiveco.

Genetiko ankaŭ ludas rolon: se vi havas proksiman familian membron kun historio de alta kolesterolo, vi estas pli verŝajne havi ĝin ankaŭ. En iuj kazoj, homoj povas havi danĝere altajn kolesterolajn nivelojn pro siaj genoj.

Du eksperimentaj traktadoj celas homojn kun ĉi tiu tipo de genetika dispozicio al alta kolesterolo, kiuj povas havi malfacilecon administri siajn kolesterolajn nivelojn per dieto, ekzercado kaj medikamentoj kiel statinoj.

La traktadoj estis priskribitaj en prepara esploro prezentita la 12-an de novembro ĉe la Scienca Renkontiĝo de Usona Kora Asocio en Filadelfio.

Kvankam la du traktadoj uzis malsamajn alirojn, ili ambaŭ rezultigis pli malaltajn kolesterolajn nivelojn, kiuj eble povus malhelpi koratakojn kaj batojn.

Pli longdaŭraj klinikaj provoj estas necesaj antaŭ ol ĉi tiuj traktadoj povas esti aprobitaj de la Manĝaĵo kaj Drug Administration.

D-ro Spencer Kroll, specialisto pri interna medicino kaj lipidologo ĉe Kroll Medical Group en Morganville, Nov-Ĵerzejo, diris, "Ĉi tiuj estas tre ekscitaj kaj promesplenaj traktadoj, kiuj celos pacientojn por kiuj konvencia terapio eble ne funkcias. »

Krome, "la daŭro de agado de ĉi tiuj terapioj estas pli longa ol tiu de iu ajn traktado nuntempe sur la merkato. Kaj en la kazo de CRISPR [gen-redaktado],” diris D-ro Yu-Ming Ni, kardiologo kaj lipidologo ĉe MemorialCare Heart and Vascular Institute ĉe Orange Coast Medical Center en Fountain Valley, Kalifornio.

Nek Kroll nek Ni estis implikitaj en la novaj studoj.

Malgranda ŝanĝo en geno

Unu studo inkludis 10 homojn kun genetika kondiĉo nomita heterozigota familia hiperkolesterolemio, kiu kaŭzas tre altajn kolesterolajn nivelojn de naskiĝo kaj pliigas la riskon de disvolvi koronarian malsanon aŭ havi koratakon.

La malsano influas ĉirkaŭ tri milionojn da plenkreskaj pacientoj en Usono kaj Eŭropo, laŭ Boston-bazita Verve Therapeutics, Inc., kiu faris la studon.

"Kiel lipidologo, mi prizorgas multajn pacientojn kun [familia hiperkolesterolemio], kaj ilia risko por kardiovaskula malsano estas sufiĉe alta," Ni diris al Healthline. "Ofte homoj havas kardiovaskulan malsanon antaŭ ol ili eĉ scias, ke ili havas familian hiperkolesterolemion. »

En ĉi tiu studo, esploristoj uzis la CRISPR-genan redaktan sistemon por ŝanĝi ununuran bazparon en nomita geno PCSK9kiu partoprenas en la produktado de LDL-kolesterolo (malalta denseca lipoproteinoj), foje nomata "malbona" ​​kolesterolo.

Bazparo estas la fundamenta unuo de DNA. Ĉi tiu speco de preciza genredaktado estas nomita baza redaktado.

La gena redakta drogo estis infuzita en la pacientojn kaj la redaktado okazis en la hepataj ĉeloj ene de la korpo. Tio rezultigis la konstantan malaktivigon de la PCSK9 embarasita.

La ĉefa celo de la studo estis testi la sekurecon de la traktado, tial pacientoj ricevis malsamajn dozon de la drogo.

Tri pacientoj kiuj ricevis pli altajn dozojn ankaŭ vidis siajn LDL-kolesterolo-nivelojn malpliiĝi ĝis 55%, dum la 6 monatoj de sekvado.

En antaŭa studo ĉe simioj, la redukto de LDL-kolesterolo daŭris 2,5 jarojn post ununura traktado.

"Dum ni havas medikamentojn, kiuj povas esti donitaj al homoj kun alta LDL-kolesterolo, ĉi tiu traktado provizas longdaŭran ŝanĝon, do pacientoj eble neniam bezonos medikamentojn por ĉi tio denove," diris Kroll ĉe Healthline.

Tamen, li avertas ke la studo estis malgranda kaj tial pli grandaj klinikaj provoj estus bezonitaj.

Kvankam la traktado estas promesplena, la studo levis iujn zorgojn pri sekureco.

Du partoprenantoj havis korajn eventojn, inkluzive de unu kiu mortis pro koratako proksimume kvin semajnojn post la infuzo, kaj alia kiu havis nemortigan koratakon la tagon post kuracado.

Sendependa sekureca komitato determinis, ke la unua evento ne rilatas al la traktado, raportis la kompanio. La dua okazaĵo, kiu okazis baldaŭ post administrado, estis "eble rilata" al la traktado, la komisiono determinis.

La kompanio daŭre sekvos partoprenantojn en ĉi tiu studo dum pliaj 14 jaroj, kiel postulas la FDA por gen-redaktaj terapioj.

Unu el la zorgoj rilataj al genaj redaktaj traktadoj estas la apero de "ne-celaj" modifoj, modifoj en aliaj lokoj de la genaro aŭ DNA. Ĉi tio eble povus interrompi aŭ aktivigi alian genon, kio povus konduki al malutilaj sekvoj kiel kancero.

Verve raportis ke hepataj ĉeloj traktitaj en la laboratorio per la gen-redakta drogo montris neniujn signojn de ekstercela redaktado.

Alia demando estas ĉu la avantaĝoj de ĉi tiu speco de gena redakta traktado superas la riskojn kaj kostojn, precipe kiam oni konsideras alternativajn traktadojn.

Aliaj genterapioj temigis kondiĉojn por kiuj ekzistas malmultaj tre efikaj traktadoj. Ekzemple, la FDA estas preta aprobi gen-redaktan traktadon por serpoĉela malsano poste ĉi-jare.

Sed jam ekzistas sekuraj, efikaj kaj malmultekostaj medikamentoj, kiuj malaltigas kolesterolon kaj reduktas la riskon de kormalsano.

Malgraŭ tio, Ni opinias, ke ankoraŭ necesas pli bonaj traktadoj por homoj kun familiara hiperkolesterolemio, ĉar iuj pacientoj eble ne povas toleri nunajn medikamentojn longtempe, postulante ke ili suferu traktadojn pli intensajn.

"Mi kelkfoje trovas ĝin tre malfacile administri pacientojn kun familiara hiperkolesterolemio, sed ĝi fariĝis pli facila ĉar ni havas pli da ebloj disponeblaj," li diris. "Do ekzistas terapia valoro al io tia, eĉ por pacientoj por kiuj aliaj traktadoj estas haveblaj. »

Genprodukta celado

La dua studo, publikigita la 12-an de novembro en JAMOinkludis 48 homojn kun altaj niveloj de lipoproteino (a),

Lipoproteino (a) igas plakon konstrui en la arterioj, kio pliigas la riskon de koratako aŭ bato. Niveloj de ĉi tiu molekulo estas ĉirkaŭ 70% ĝis 90% pro genetiko, vivstilaj ŝanĝoj kiel dieto kaj ekzerco havas malmulte da efiko.

La korriskoj de altaj niveloj de lipoproteino (a) estas tiel fortaj ke Ni provas ĉi tiun markilon en multaj el ĝiaj pacientoj. Li ankaŭ instigas aliajn paroli kun sia kuracisto pri ĉu ili devus esti provitaj, precipe tiuj, kiuj havas familian historion de frua-komenca kardiovaskula malsano aŭ kiuj havas tre altajn kolesterolajn nivelojn.

En prepara klinika provo prezentita ĉe la AHA-renkontiĝo, partoprenantoj ricevis injekton de lepodisiran, kiu reduktis siajn lipoprotein(a) nivelojn je ĝis 96 procentoj en du semajnoj, kun niveloj restantaj ĝis 94% sub bazlinio dum 48 semajnoj. La supraj rezultoj estis observitaj kun la plej alta dozo (608 mg) de lepodisiran.

"La bela afero pri ĝi estas, ke [unu dozo de] la drogo estas efika dum longa tempo," Ni diris, "en ĉi tiu kazo, dum preskaŭ jaro, kio estas vere rimarkinda. »

Plie, Kroll kredas, ke lepodisiran povus promesi por pli tuja uzo, ĉar gen-redaktaj terapioj povus daŭri pli longe por esti aprobitaj de la FDA pro sekureczorgoj.

Ĉi tiu traktado ankaŭ celas homojn, kies genoj pliigas siajn kolesterolajn nivelojn, sed alimaniere ol la unua studo.

Lepodisiran estas malgranda interferanta RNA (siRNA), kiu blokas la mesaĝan RNA (mRNA) necesan por fari ŝlosilan komponanton de lipoproteino (a) en la hepato.

mRNA estas molekulo trovita en ĉeloj, kiu mapas al ununura geno kaj disponigas instrukciojn por fari specifan proteinon. Tiel, blokante tiun mRNA, lepodisiran blokas la produktadon de proteino necesa por la produktado de lipoproteino (a).

Ĉi tiu studo celis testi la sekurecon de lepodisiran. Neniuj sekurecaj zorgoj estis identigitaj, kun la ĉefaj kromefikoj estas mildaj reagoj ĉe la injektejo.

La studo estis sponsorita de drogproduktanto Eli Lilly and Company.

Efiko sur risko de koratako kaj bato

Kvankam ambaŭ novaj traktadoj helpis redukti LDL aŭ lipoprotein (a) niveloj, neniu studo ekzamenis ĉu tio ankaŭ reduktis la riskon de koratako kaj bato.

Depende de kiel funkcias la medikamentoj, ĉi tiuj specoj de longtempaj koraj avantaĝoj povas esti atenditaj. Fakte, kolesterol-malaltigantaj statinoj ankaŭ pruviĝis redukti la riskon de kardiovaskula malsano.

Tamen, Kroll avertas, ke ne ĉiuj promesplenaj drogoj funkcias tiel.

"Ni scias, ke multaj traktadoj reduktas LDL-kolesterolon, sed iuj el ili pruviĝis ne efektive reduktas la kardiovaskulan riskon de homo," li diris.

Pliaj longdaŭraj studoj estas necesaj por "scii, ke la drogo ne nur ŝanĝas la LDL-nivelon, sed homoj havas malpli da koratakoj, batoj kaj enhospitaligoj", li diris.

Porti

Du studoj prezentitaj ĉe la ĉiujara scienca kunveno de la American Heart Association elstarigis eksperimentajn traktadojn por homoj genetike predispoziciitaj al alta kolesterolo.

Unu traktado uzas la CRISPR-gen-redaktan platformon por ŝanĝi ununuran bazparon en geno implikita en la produktado de LDL-kolesterolo, ankaŭ konata kiel "malbona" ​​kolesterolo. Ĉi tiu redukto daŭris ĝis 6 monatoj.

La dua traktado blokis la produktadon de mesaĝisto (RNA) enhavanta la instrukciojn por proteino necesa por fari lipoproteinon (a). La efikoj daŭris preskaŭ unu jaron.

LASU KOMENTON

Bonvolu eniri vian komenton!
Bonvolu enmeti vian nomon ĉi tie